项目简介：

听力损失是最常见的感官系统异常。通常由毛细胞的受损引起，毛细胞的问题可能因为基因突变、衰老、噪音暴露、耳毒性药物或细菌和病毒感染引起的。无论什么原因导致患者听力丧失，临床上听损病患通常会出现以下症状：听错人们所讲的话、电视或收音机声音调高、对于频率较高的声音接收有困难、常要求对方重复再说一次、吵杂环境下对话有困难、说话变大声、耳鸣或脑鸣、讲电话有困扰…等症状，大大的降低了听损者的生活质量。
基因突变是引起听力受损的主因之一，先天遗传性感音神经型听力损失在新生儿的盛行率约为3-5/1000，其中约有2/3的比例为基因突变而致。感觉神经性听损以GJB2基因、SLC26A4基因及粒线体12S rRNA三个听损基因突变最为常见。基因治疗技术于人类疾病的治疗主要可应用在取代人类遗传疾病的致病基因或修改突变位点(例如: 耳聋基因位点GJB2)。我们独特的基因编辑技术不须对人类基因体进行剪接，即可完成编辑基因的目的。本技术目前已在人类细胞完成耳聋基因GJB2 c.35delC与 GJB2 pV37I编辑之验证；目前正在美国、欧盟、中国大陆和中国台湾申请了专利认证( US 62/795,917 ; EU 17882463.7 ; CN 201780079593.7 ; TW 201840849)，首先将应用于遗传性耳聋的治疗。除了利用基因治疗技术进行先天性耳聋(遗传基因突变所导致)的治疗开发，针对后天性耳聋(药毒性或老化所导致)，利用成体干细胞进行治疗后天性耳聋(PCT:CN2019/111034)；此外，我们另一基因治疗技术可有效率透过周围支持细胞再度转分化成为内耳纤毛细胞(PCT:CN2019/085289)。我们深信透过基因与细胞治疗，将可为听障族群带来一线“声”机。

技术/产品创新性：

听力损失是最常见的感官系统异常。通常由毛细胞的受损引起，毛细胞的问题可能因为基因突变、衰老、噪音暴露、耳毒性药物或细菌和病毒感染引起的。无论什么原因导致患者听力丧失，临床上听损病患通常会出现以下症状：听错人们所讲的话、电视或收音机声音调高、对于频率较高的声音接收有困难、常要求对方重复再说一次、吵杂环境下对话有困难、说话变大声、耳鸣或脑鸣、讲电话有困扰…等症状，大大的降低了听损者的生活质量。 基因突变是引起听力受损的主因之一，先天遗传性感音神经型听力损失在新生儿的盛行率约为3-5/1000，其中约有2/3的比例为基因突变而致。感觉神经性听损以GJB2基因、SLC26A4基因及粒线体12S rRNA三个听损基因突变最为常见。基因治疗技术于人类疾病的治疗主要可应用在取代人类遗传疾病的致病基因或修改突变位点(例如: 耳聋基因位点GJB2)。我们独特的基因编辑技术不须对人类基因体进行剪接，即可完成编辑基因的目的。本技术目前已在人类细胞完成耳聋基因GJB2 c.35delC与 GJB2 pV37I编辑之验证；目前正在美国、欧盟、中国大陆和中国台湾申请了专利认证( US 62/795,917 ; EU 17882463.7 ; CN 201780079593.7 ; TW 201840849)，首先将应用于遗传性耳聋的治疗。除了利用基因治疗技术进行先天性耳聋(遗传基因突变所导致)的治疗开发，针对后天性耳聋(药毒性或老化所导致)，利用成体干细胞进行治疗后天性耳聋(PCT:CN2019/111034)；此外，我们另一基因治疗技术可有效率透过周围支持细胞再度转分化成为内耳纤毛细胞(PCT:CN2019/085289)。我们深信透过基因与细胞治疗，将可为听障族群带来一线“声”机。

知识产权情况：

暂无

行业情况：

市场情况：

听力损失是最常见的感官系统异常。通常由毛细胞的受损引起，毛细胞的问题可能因为基因突变、衰老、噪音暴露、耳毒性药物或细菌和病毒感染引起的。无论什么原因导致患者听力丧失，临床上听损病患通常会出现以下症状：听错人们所讲的话、电视或收音机声音调高、对于频率较高的声音接收有困难、常要求对方重复再说一次、吵杂环境下对话有困难、说话变大声、耳鸣或脑鸣、讲电话有困扰…等症状，大大的降低了听损者的生活质量。 基因突变是引起听力受损的主因之一，先天遗传性感音神经型听力损失在新生儿的盛行率约为3-5/1000，其中约有2/3的比例为基因突变而致。感觉神经性听损以GJB2基因、SLC26A4基因及粒线体12S rRNA三个听损基因突变最为常见。基因治疗技术于人类疾病的治疗主要可应用在取代人类遗传疾病的致病基因或修改突变位点(例如: 耳聋基因位点GJB2)。我们独特的基因编辑技术不须对人类基因体进行剪接，即可完成编辑基因的目的。本技术目前已在人类细胞完成耳聋基因GJB2 c.35delC与 GJB2 pV37I编辑之验证；目前正在美国、欧盟、中国大陆和中国台湾申请了专利认证( US 62/795,917 ; EU 17882463.7 ; CN 201780079593.7 ; TW 201840849)，首先将应用于遗传性耳聋的治疗。除了利用基因治疗技术进行先天性耳聋(遗传基因突变所导致)的治疗开发，针对后天性耳聋(药毒性或老化所导致)，利用成体干细胞进行治疗后天性耳聋(PCT:CN2019/111034)；此外，我们另一基因治疗技术可有效率透过周围支持细胞再度转分化成为内耳纤毛细胞(PCT:CN2019/085289)。我们深信透过基因与细胞治疗，将可为听障族群带来一线“声”机。

项目团队情况：

听力损失是最常见的感官系统异常。通常由毛细胞的受损引起，毛细胞的问题可能因为基因突变、衰老、噪音暴露、耳毒性药物或细菌和病毒感染引起的。无论什么原因导致患者听力丧失，临床上听损病患通常会出现以下症状：听错人们所讲的话、电视或收音机声音调高、对于频率较高的声音接收有困难、常要求对方重复再说一次、吵杂环境下对话有困难、说话变大声、耳鸣或脑鸣、讲电话有困扰…等症状，大大的降低了听损者的生活质量。 基因突变是引起听力受损的主因之一，先天遗传性感音神经型听力损失在新生儿的盛行率约为3-5/1000，其中约有2/3的比例为基因突变而致。感觉神经性听损以GJB2基因、SLC26A4基因及粒线体12S rRNA三个听损基因突变最为常见。基因治疗技术于人类疾病的治疗主要可应用在取代人类遗传疾病的致病基因或修改突变位点(例如: 耳聋基因位点GJB2)。我们独特的基因编辑技术不须对人类基因体进行剪接，即可完成编辑基因的目的。本技术目前已在人类细胞完成耳聋基因GJB2 c.35delC与 GJB2 pV37I编辑之验证；目前正在美国、欧盟、中国大陆和中国台湾申请了专利认证( US 62/795,917 ; EU 17882463.7 ; CN 201780079593.7 ; TW 201840849)，首先将应用于遗传性耳聋的治疗。除了利用基因治疗技术进行先天性耳聋(遗传基因突变所导致)的治疗开发，针对后天性耳聋(药毒性或老化所导致)，利用成体干细胞进行治疗后天性耳聋(PCT:CN2019/111034)；此外，我们另一基因治疗技术可有效率透过周围支持细胞再度转分化成为内耳纤毛细胞(PCT:CN2019/085289)。我们深信透过基因与细胞治疗，将可为听障族群带来一线“声”机。